Gentherapie en RNA-therapie: wat is beschikbaar?

Voor sommige ziektes zijn in de Europese Unie en in Nederland gentherapieën goedgekeurd. 
We zetten er een paar op een rijtje:

• Amaurosis congenita van Leber en retinitis pigmentosa
  Er is gentherapie ontwikkeld voor deze oogziektes met als oorzaak een fout in het RPE65 gen. Deze gentherapie heet Luxturna. Een kleine groep mensen kan deze therapie krijgen.
• Metachromatische leukodystrofie
  Voor een paar kinderen met deze ziekte is er de gentherapie Lipmeldy.
• Spinale musculaire atrofie type 1
  Voor spinale musculaire atrofie type is er gentherapie. Een kleine groep kinderen met deze aandoening kan een behandeling krijgen met Zolgensma.
• Hemofilie A en B
  Voor hemofilie A is Roctavian en voor hemofilie B is Hengenix ontwikkeld. Meer informatie staat op de website van de NVHP voor iedereen met een erfelijke stollingsstoornis.
• Adenosinedeaminase deficiëntie (ADA-SCID)
  Voor mensen met een vorm van SCID met als oorzaak een fout in het ADA-gen is er Strimvelis.

Uitgebreide informatie over gentherapie in Nederland staat in het rapport ‘De genen waar het om gaat’ van het Rathenau Instituut.

De volgende voorbeelden van gentherapie zijn niet meer of nog niet in Nederland beschikbaar:

• Bèta thalassemie
  Gentherapie voor mensen met bèta thalassemie is door de fabrikant van de markt gehaald in de Europese Unie. Het ging om Zynteglo. Deze behandeling is er wel in de Verenigde Staten.
• Sikkelcelziekte en bèta thalassemie
  In Groot-Brittannië is gentherapie voor sikkelcelziekte en een bepaalde vorm van bèta thalassemie goedgekeurd. Deze gentherapie heet Casgevy. Meer informatie vind je ook op de website van de Europese Unie en op de website van het Zorginstituut Nederland.

Voor sommige soorten kanker (acute lymfatische leukemie en een vorm van nonhodgkinlymfoom) is CAR-T-celtherapie voor enkele mensen beschikbaar.

Er zijn in Nederland ook enkele vormen van RNA-therapie goedgekeurd voor ziektes. Drie voorbeelden zijn: 

• Primaire hyperoxalurie type 1
  Voor sommige mensen met deze ziekte is er Lumasiran.
• Amyloïdose
  Voor enkele mensen met hATTR amyloïdose is er Vutrisiran en Patisiran.
• Familiaire hypercholesterolemie (FH)
  Voor sommige mensen met deze aandoening is er Inclisiran.

• Gentherapie en RNA-therapie: wat is het?
• Gentherapie: kansen en risico's

Heb je een vraag? erfolijnerfocentrum.nl (subject: Vraag, body: Mail%20ons%20uw%20vraag%3B%20binnen%205%20werkdagen%20ontvangt%20u%20een%20antwoord.%20%0A%0AMijn%20vraag%20is%3A%20%0A) (Mail) ons.

Updatedatum: 31 maart 2026