Gentherapie: hoe ver zijn ze?
Wetenschappers doen onderzoek naar gentherapie voor allerlei ziektes, zoals bloedziektes, stofwisselingsziektes, hart- en vaatziektes, spierziektes, botziektes, kanker, infectieziektes enz. Maar wordt gentherapie ook al in de praktijk gebruikt? En voor welke ziektes dan?
Gentherapie in Nederland
In de Europese Unie en in Nederland zijn voor sommige ziektes gentherapieën goedgekeurd. We zetten enkele op een rijtje:
- Amaurosis congenita van Leber en retinitis pigmentosa
Er is gentherapie ontwikkeld voor deze erfelijke oogziektes met als oorzaak een fout in het RPE65 gen. Deze gentherapie heet Luxturna. Deze gentherapie is voor een kleine groep mensen beschikbaar. - Metachromatische leukodystrofie
Enkele kinderen met deze ziekte kunnen in aanmerking komen voor Lipmeldy. - Spinale musculaire atrofie type 1
Voor spinale musculaire atrofie type is gentherapie ontwikkeld. Deze is voor een kleine groep kinderen met deze aandoening beschikbaar. De gentherapie heet Zolgensma. - Hemofilie A en B
Voor hemofilie A is Roctavian en voor hemofilie B is Hengenix ontwikkeld. Deze gentherapieën zijn goedgekeurd door Europa. Meer informatie staat op de website van de Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten. - Adenosinedeaminase deficiëntie (ADA-SCID)
Deze vorm van gentherapie is voor mensen met een vorm van SCID. De gentherapie heet Strimvelis.
Uitgebreide informatie over gentherapie in Nederland staat in het rapport ‘De genen waar het om gaat’ van het Rathenau Instituut.
Nog niet of niet meer in Nederland
De volgende voorbeelden van gentherapie zijn niet meer of nog niet in Nederland beschikbaar:
- Bèta thalassemie
Gentherapie voor mensen met bèta thalassemie is door de fabrikant van de markt gehaald in de Europese Unie. Het ging om Zynteglo. De gentherapie is wel beschikbaar in de Verenigde Staten. - Sikkelcelziekte en bèta thalassemie
In Groot-Brittannië is gentherapie voor sikkelcelziekte en een bepaalde vorm van bèta thalassemie goedgekeurd. Deze gentherapie heet Casgevy. Meer informatie vind je ook op de website van de Europese Unie.
Meer informatie
Heb je een vraag? erfolijn
erfocentrum.nl (subject: Vraag, body: Mail%20ons%20uw%20vraag%3B%20binnen%205%20werkdagen%20ontvangt%20u%20een%20antwoord.%20%0A%0AMijn%20vraag%20is%3A%20%0A) (Mail) ons.
Updatedatum: 20 juni 2024