Gentherapie: wat is het?

Bij gentherapie wordt het erfelijke materiaal in het lichaam veranderd. Met het erfelijk materiaal bedoelen we een gen of (een stukje van) het DNA. Soms zit daarin een foutje, waar je ziek van kunt worden. Bij gentherapie wordt een gen of het DNA veranderd waar een foutje in zit.

Daarvoor moet je eerst iets weten over je DNA en genen. Eerst DNA. Dat bestaat uit een code. Die code gebruikt je lichaam om allerlei stoffen te maken. Die stoffen hebben een taak in je lichaam. Bijvoorbeeld: ze helpen je spieren om een beweging te maken of ze zorgen dat de voedingstoffen uit je eten opgenomen worden in je bloed. 

Dan een gen. Dat is een stukje van je DNA met de code voor één taak. Je kunt je DNA vergelijken met een kookboek. Daarin staan allerlei recepten. De recepten kun je vergelijken met de genen. Met één recept kun je één gerecht (een stof voor een bepaalde taak) maken.

Als je het recept volgt, dan zal het gerecht lukken. Maar als je een foutje maakt, dan kan het gerecht mislukken. Hetzelfde geldt voor de genen. Als de code voor die ene taak juist is, dan kan je lichaam daar de stof van maken die nodig is voor de taak. Maar als er een foutje in het gen zit, dan lukt het soms niet meer om die taak te doen. Dat kan ervoor zorgen dat iemand een erfelijke ziekte krijgt. Zit er bijvoorbeeld een fout in een gen dat een taak heeft bij het bewegen van je spieren? Dan kun je je spieren niet meer goed gebruiken. Dat is het geval bij een erfelijke spierziekte. 

Onderzoekers ontwikkelen gentherapie om erfelijke ziektes te kunnen behandelen. Of om de klachten van de ziekte minder te maken. 

Gentherapie kan ook worden gebruikt voor de behandeling van ziektes die je tijdens het leven kunt krijgen zoals kanker. 

Voor enkele ziektes is inmiddels al gentherapie ontwikkeld. Er wordt nog veel onderzoek naar gedaan, maar er is nog veel onbekend. Zo is nog niet duidelijk of gentherapie na een lange tijd nog blijft werken. Of dat er bijwerkingen zijn die we nu nog niet kennen. 

Er zijn verschillende soorten gentherapie. Over het algemeen zijn er de volgende manieren. Je kunt:

1.    Een heel gen vervangen 
Dan wordt een gen met een fout vervangen door een exemplaar zonder de fout. Dan krijg je weer een normaal exemplaar. Het gen werkt weer zoals het hoort. Dan stoppen de klachten van de ziekte. Deze vorm van gentherapie is vooral geschikt voor ziektes waarbij er een fout zit in één gen. Voorbeelden zijn cystic fibrosis of Duchenne spierdystrofie.

2.    Een heel gen toevoegen 
Hierbij wordt een extra exemplaar van een gen toegevoegd. Wordt door het al aanwezige gen bijvoorbeeld geen stof gemaakt die een belangrijke taak heeft in het lichaam? Dan kan het extra exemplaar ervoor zorgen dat er weer genoeg van die stof gemaakt wordt. Het lichaam kan die taak dan weer goed uitvoeren.

3.    Een fout in een gen repareren 
Hierbij wordt een fout in een gen (een stukje DNA) gerepareerd. Dit kan bijvoorbeeld met de CRISPR-Cas9 methode. Daarbij wordt het foutje in de code van het gen eruit geknipt. Op die plaats wordt de juiste code er weer ingezet. Zo is de fout in het gen hersteld.

Dit type kan worden ingezet bij de behandeling van verschillende erfelijke ziektes, bijvoorbeeld bij sikkelcelziekte.

4.    Een gen blokkeren 
Bij deze vorm van gentherapie zorgt men dat een gen niet meer kan werken: het wordt geblokkeerd. Deze therapie kan helpen bij ziektes/klachten die ontstaan doordat een gen door een fout anders werkt dan normaal. Als het gen niet meer kan werken, dan kunnen de klachten over gaan.

Deze soort gentherapie zou gebruikt kunnen worden om aandoeningen zoals de ziekte van Huntington te behandelen. 

Over de techniek van gentherapie, kun je hier lezen.
Hier kun je lezen hoe ver onderzoekers zijn met gentherapie en voor welke ziektes het (onder meer) bestaat.
Welke kansen en risico's aan gentherapie zitten, lees je hier. 

Heb je een vraag? erfolijnerfocentrum.nl (subject: Vraag, body: Mail%20ons%20uw%20vraag%3B%20binnen%205%20werkdagen%20ontvangt%20u%20een%20antwoord.%20%0A%0AMijn%20vraag%20is%3A%20%0A) (Mail) ons.

Updatedatum: 20 juni 2024